近日，沙砾生物多项研究入选第68届美国血液学会（ASH）年会，本次大会将于2026年12月12日至15日在美国路易斯安那州新奥尔良举行。其中，GT801与GT729两项研究双双获选口头报告（Oral Presentation），GT801作为唯一连续2025和2026两年获选ASH年会口头报告In vivo CAR-T项目，继2025年在ASH口头报告中展示非霍奇金淋巴瘤的早期临床结果后，将进一步在今年大会上报告难治性自身免疫性溶血性贫血（“AIHA”）的研究进展，两年的报告分别涉及血液肿瘤与自身免疫性疾病领域。
GT729将在本次大会上同样以口头报告的形式，展示现货型iNKT细胞疗法治疗难治性或复发性慢性移植物抗宿主病的首次人体研究结果。两项口头报告将呈现不同细胞工程化路径的临床探索进展。
此外，本次同时获选的GT860将以壁报形式展示其BCMA/GPRC5D双靶点体内CAR-T的研究进展，重点包括T细胞结合模块（binder）与膜融合模块（fusogen）的AI工程化优化，以及多发性骨髓瘤相关的临床前研究结果。
以下为GT801、GT729及GT860的报告信息与亮点。
口头报告一：GT801 体内CD19 CAR-T治疗难治性AIHA
摘要题名：First-in-human in vivo CD19 CAR-T-cell therapy with GT801 in refractory autoimmune hemolytic anemia: An interim analysis
摘要编号：560
报告形式：口头报告（Oral Presentation）
报告时间：2026年12月13日（周日）09:45—10:00，新奥尔良当地时间（CT）
报告地点：Ernest N. Morial Convention Center（MCCNO），343—345会议室
报告亮点
GT801是一款采用T细胞靶向mRNA脂质纳米颗粒递送技术的体内CD19 CAR-T疗法，旨在将编码CD19 CAR的mRNA递送至T细胞，在患者体内直接生成CAR-T细胞。本次口头报告将介绍其治疗难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的首次人体研究初步数据。
本次数据读出涵盖10例接受GT801治疗的难治性AIHA患者。截至2026年7月10日，8例疗效可评价患者的中位随访时间为4个月，最佳总缓解率（ORR）为100%（8/8），包括6例完全缓解（CR）、1例伴代偿性溶血的完全缓解（CRi）及1例部分缓解（PR）。在数据截止时，8例疗效可评价患者均不依赖输血，6例达到CR的患者均已停用针对AIHA的治疗。
研究还观察到重复给药后的体内CAR-T细胞生成，以及外周血和接受骨髓评估患者的B细胞清除。安全性方面，主要以细胞因子释放综合征（CRS）以1级为主，同时观察到了可逆的血细胞减少。本次报告将结合这些早期观察，进一步探讨非病毒mRNA体内CAR-T在难治性AIHA中的临床应用潜力。
口头报告二：GT729 现货型iNKT细胞疗法治疗cGVHD
摘要题名：First-in-human trial of off-the-shelf iNKT cell therapy GT729 in patients with refractory or relapsed cgvhd after allogeneic hematopoietic cell transplantation
摘要编号：839
报告形式：口头报告（Oral Presentation）
报告时间：2026年12月14日（周一）11:30—11:45，新奥尔良当地时间（CT）
报告地点：Ernest N. Morial Convention Center（MCCNO），388—390会议室
报告亮点
GT729是一款现货型异体iNKT细胞疗法，以脐带血来源的CD34⁺造血干细胞为起始材料，通过iNKT T细胞受体（TCR）工程化及体外分化制备。在临床前研究中，GT729通过清除具有抗原呈递功能的髓系细胞表现出抗GVHD活性，并在淋巴瘤和白血病模型中保留异体T细胞的抗肿瘤活性。本次口头报告将介绍GT729治疗异基因造血干细胞移植后难治性或复发性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的首次人体研究。
该Ⅰ期研究采用“3+3”剂量递增设计，评估GT729在激素难治性或激素依赖性cGVHD患者中的安全性和可行性。截至摘要所述数据截止时，共入组4例患者，既往接受治疗的中位线数为3.5线。GT729细胞经制备、冻存后，在未进行清淋化疗预处理的情况下完成回输。
按美国国立卫生研究院（NIH）共识标准，4例患者均在第28天达到部分缓解，2例患者的部分缓解持续超过3个月；1例患者在第6个月达到完全缓解，并成功减量伴随使用的免疫抑制治疗。
在剂量限制性毒性（DLT）评价期内，未观察到严重不良事件、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或感染，报告1例1级CRS。上述早期结果支持继续扩大入组并延长随访，以进一步评估现货型iNKT细胞疗法在cGVHD中的治疗潜力。
壁报报告：GT860 双靶点慢病毒体内CAR-T治疗多发性骨髓瘤
摘要题名：In vivo lentiviral dual BCMA/GPRC5D CAR-T therapy GT860 demonstrates T cell-selective engineering, robust CAR expansion, and early clinical activity in multiple myeloma
摘要编号：2413
报告形式：壁报报告（Poster Presentation）
壁报交流时间：2026年12月12日（周六）17:30—19:30，新奥尔良当地时间（CT）
报告地点：Ernest N. Morial Convention Center（MCCNO），Hall F
报告亮点
GT860采用T细胞靶向慢病毒载体，旨在体内生成同时靶向BCMA和GPRC5D的CAR-T细胞，面向多发性骨髓瘤开展研究。其平台通过专有的AI引导工程化方法，优化T细胞结合模块（binder）与膜融合模块（fusogen）。临床前研究显示，该设计可在无需外源性预激活的条件下，实现高效且具有选择性的T细胞转导。
在体外研究中，GT860的T细胞结合模块较参照binder带来更高且更持久的CAR表达；GT860对BCMA阳性肿瘤细胞的杀伤活性与市场参照产品相近，对BCMA阴性、GPRC5D阳性肿瘤细胞显示更强的杀伤活性。在人源PBMC重建的荷瘤小鼠模型中，单次给药后观察到体内CAR-T强效扩增与完全肿瘤控制，可有效浸润多个组织，并且安全性良好，为GT860的进一步开发提供临床前依据。
从在患者体内直接生成CAR-T细胞，到由干细胞分化制备现货型iNKT细胞，三项研究呈现了沙砾生物在不同细胞工程化路径上的研究进展。公司将通过此次ASH年会，与全球临床专家及科研同行交流研究成果，持续推进相关研究的入组、随访与临床评价，探索血液系统恶性肿瘤、自身免疫性疾病及移植相关并发症的新治疗路径。