2026年10月15日 – 北京沙砾生物医药股份有限公司（“沙砾生物”）in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物科技（上海）有限公司（ “微滔生物”）的核心在研产品GT801，获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune Hemolytic Anemia, “AIHA”）。此次认定是GT801面向自身免疫性疾病开发的重要进展，为该项目后续在美国推进AIHA适应症研发提供了重要政策支持。
聚焦AIHA治疗需求 探索靶向B细胞的新路径
AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。患者可出现贫血、乏力、气促等症状，严重时可能危及生命。部分患者在接受多线治疗后仍难以获得充分的疾病控制，需要新的治疗选择。[1,2]
近年来，靶向CD19的CAR-T细胞疗法在难治性AIHA中的临床探索，为通过清除B细胞干预疾病提供了新的研究方向。如何在持续评估安全性与有效性的基础上，进一步简化治疗流程、提高治疗可及性，是这一领域值得探索的课题。[2]
体内CAR-T展现初步临床活性 支持自免领域探索
GT801是一款基于mRNA与T细胞靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的在研体内CAR-T产品。通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，GT801旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。
在2026年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，GT801以壁报形式披露了其在自身免疫性疾病患者中的初步临床研究结果。其中，2例自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者接受GT801治疗后均达到完全缓解（CR）：1例患者在第4周达到CR，并在第8周及第3个月评估时保持CR；另1例患者在第10周达到CR。研究同时观察到持续的外周血B细胞清除，以及血红蛋白水平升高、乳酸脱氢酶、间接胆红素及网织红细胞计数下降，显示出GT801在AIHA治疗中的初步临床活性。[3]
获FDA孤儿药认定 助力GT801国际化研发
根据FDA官网关于孤儿药认定的说明，该认定旨在鼓励针对罕见疾病的药物研发。获得认定的产品在满足相关条件时，可享有合格临床试验费用税收抵免、上市申请用户费用豁免等激励，并有机会在获批上市后获得七年孤儿药市场独占权。[4]
此次认定为GT801的后续研发提供了政策支持，沙砾生物创始人、董事长兼首席执行官刘雅容博士亦表示：“此次获得FDA孤儿药认定，是GT801面向自身免疫性疾病开展国际化研发的重要进展，也体现了沙砾生物体内CAR-T平台孵化成果在罕见自身免疫性疾病领域的持续推进。沙砾生物将与微滔生物继续围绕临床需求开展研发与转化工作，积累更充分的临床证据，努力为患者带来更可及的创新治疗选择。”