NHL患者ORR100%、CR率75%，微滔In-vivo CAR-T人体数据亮相ASCO
近日，北京沙砾生物医药股份有限公司（下称“沙砾生物”）in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物科技（上海）有限公司 （下称“微滔生物”）的核心产品，GT801在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以壁报形式报告了其in vivo CAR-T平台在复发/难治性B细胞血液肿瘤中的人体研究（First-in-Human）数据。GT801采用靶向T细胞的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，于患者体内完成T细胞转染，在无需体外细胞制备或淋巴清除预处理的情况下，即可在体内生成表达CD19 CAR的CAR-T细胞。
截至2026年5月15日，共有4例复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者接受GT801治疗，包括1例边缘区淋巴瘤（MZL）、1例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及2例滤泡淋巴瘤（FL）。患者既往接受中位2.5线治疗。
有效性结果
初步疗效数据显示，4例患者客观缓解率（ORR）达到100%，其中3例患者最终达到完全缓解（CR）。所有患者在首次疗效评估时均获得部分缓解（PR），随后疗效持续加深：Pt.03与Pt.04于第4个月达到完全缓解，Pt.01于第6个月达到完全缓解，截至数据截止日，三位患者仍持续维持CR状态。
（ASCO 2026 - GT801）
与此同时，GT801展现出快速且高效的体内CAR-T生成能力。研究显示，CAR-T细胞在给药后4小时即可于外周血中检测到，并于Day 1达到转染峰值，且外周血CAR+ T细胞比例峰值最高超过90%，并在重复给药后持续维持高水平表达。研究同时观察到单核细胞中的CAR表达低于3%，显示出极佳的靶向特异性。
药代动力学
GT801在极低给药剂量下（0.01-0.03mg/kg），即可展现出强效的外周血B细胞清除能力；所有受试者均完成骨髓或淋巴结活检，在各例患者对应的活检组织中均观察到深度的 B 细胞清除。同时在多个患者首次给药后第22天（第三次给药后的第5-7天）的骨髓样本中，检测到CAR-T细胞持续存在，提示GT801诱导产生的CAR-T细胞具有良好的组织浸润能力和优秀的体内持续性。
安全性结果
GT801表现出良好的耐受性。GT801未观察到输注相关反应，且在预处理用药的情况下，CRS可被控制在0-1级。绝大多数治疗相关不良事件（TEAE）为1-2级。所有3级及以上不良事件均为可逆性血液学毒性，包括淋巴细胞减少、白细胞减少及中性粒细胞减少，经对症处理后均恢复正常。研究期间未观察到剂量限制性毒性（DLT）、神经毒性或器官功能衰竭事件。
基于GT801在本次研究中展示出的安全性和有效性，微滔生物也将进一步拓展GT801在自身免疫疾病多适应症中的应用探索，后续自免领域多适应症数据有望进一步读出。
GT801是一款基于T细胞靶向LNP技术的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该产品基于天泽云泰开发的可电离阳离子脂质及CLAMP技术平台，通过独特的T细胞靶向VHH抗体及其与LNP的定点定量偶联设计，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，实现CAR在体内的高效表达。GT801能在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，并能支持重复给药，作为低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，有望突破体外细胞疗法的高成本、长制备周期的商业化瓶颈。
微滔生物是一家专注于体内CAR-T细胞疗法创新的生物技术公司，致力于为肿瘤患者和自身免疫疾病患者提供颠覆性的治疗方案。公司成立于 2025 年 6 月 25 日，系北京沙砾生物医药股份有限公司（下称“沙砾生物”）的 in vivo CAR-T 平台分拆而成。
微滔生物基于靶向 LNP 递送系统开发的 in vivo CAR-T 疗法，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段，可直接在患者 T 细胞内完成 CAR 的表达，患者无需历经传统自体 CAR-T 疗法的细胞分离、扩增与清淋预处理等流程，从根源上解决了自体 CAR-T 疗法“成本高、周期长、毒性大”三大核心痛点，有望显著压缩治疗流程周期，实现细胞治疗向现货型药物的进化，大幅提升患者可及性。其核心产品新一代体内CAR-T疗法GT801，已在早期临床研究中展现出治疗血液瘤和自身免疫疾病的显著潜力。
沙砾生物成立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前已进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。
沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。若需获取更多信息，请访问：www.grit-bio.com。
更多资讯及媒体事宜，欢迎联系：PR@grit-bio.com
