喜报 |沙砾生物GT719细胞注射液获又一适应症美国FDA孤儿药认定

中国，北京，2026年4月29日 —— 北京沙砾生物医药股份有限公司（“沙砾生物”）宣布，由沙砾⽣物⾃主研究，并现由上海安万泰⽣物科技有限公司（“安万泰”）开发的创新通⽤型CAR-iNKT细胞疗法项⽬GT719细胞注射液继获得首项ODD认定后，近日再获美国食品药品监督管理局（US FDA）授予的孤⼉药资格认定（Orphan Drug Designation, “ODD ”），新增适应症为急性淋巴细胞白血病（ALL）。这一成果是对GT719潜在适应症版图的进一步认可，也意味着造福更多患者的机会和更大的市场潜力。

GT719是一款创新性的通用型异体CAR-iNKT细胞疗法，来源于异体造血干细胞，并表达抗CD19嵌合抗原受体、iTCR及IL-15。其核心设计是利用iNKT细胞独特生物学特性，通过iTCR识别CD1d呈递的脂质抗原，实现异体应用时无需TCR敲除，避免移植物抗宿主病（GvHD）；同时结合NK，iTCR和CAR的三重杀伤机制，实现多重抗肿瘤作用。依托沙砾生物自主研发的OptiDiff™平台，GT719可实现高纯度、万亿级细胞规模生产，并富集记忆样iNKT细胞，保障体内持久存活，降低治疗成本，提升患者可及性。

此次GT719获得ODD认定，不仅肯定了其在治疗罕见血液肿瘤的潜力，也为未来临床开发取得了政策支持和研发激励。ODD认定将帮助GT719在临床试验、开发进度和监管互动方面享有诸多优势，加速产品上市，为ALL患者带来新的治疗希望。

“急性淋巴细胞白血病患者群体庞大、临床需求迫切，GT719有望为更多患者带来创新治疗选择。”沙砾生物创始人兼CEO刘雅容博士表示，“此次新增ALL适应症获得美国FDA孤儿药认定，不仅是公司全球研发战略的重要里程碑，更彰显了我们致力于拓展急性淋巴细胞白血病市场、推动GT719为更多患者带来创新治疗选择的坚定决心和技术实力。”

目前，GT719作为全球首款干细胞衍生的现货型CAR-iNKT疗法，正在IIT阶段开展临床研究，已有初步安全性和疗效数据。未来，沙砾生物及安万泰将依托中美两地临床研究平台，持续推进GT719在多种肿瘤及非肿瘤适应症中的研发，为更多患者提供具有突破性获益潜力的创新细胞治疗方案。公司将一如既往地以创新为驱动，通过先进的细胞和基因技术，为全球血液肿瘤患者带来更多希望。

沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫疗法方面的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含七款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。沙砾生物的创新产品管线包括GT101，一款处于关键临床阶段、由公司自主研发的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，用于宫颈癌的二线治疗，以及六款其他候选产品，包括GT719，一款由公司自主研发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，和GT801，一款下一代体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。

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